Développement de correcteurs pharmacologiques pour le déficit en alpha-1-antitrypsine (ATD) à l’aide de VIPER
Défi : Médicaments la découverte par le criblage à haut débit de composés candidats est généralement d’une efficacité limitée car les fonctions potentiels fonctionnel n’est pas évalué dans systèmes biologiques pertinents, tels que les patient cellules de patients, lors de cette première sélection; ne nouvelles plateformes sont nécessaires pour permettent des tests fonctionnels dans des systèmes biologiques spécifiques. Un exemple de trafic de protéines qui bénéficierait de telles…