À PROPOS DU CQDM Depuis sa création, le CQDM a levé plus de 275 millions de dollars pour financer le développement de 150 médicaments et plus, répondant à des défis de santé majeurs, dont le cancer, les maladies neurodégénératives et métaboliques. Le CQDM est un consortium de recherche biopharmaceutique à but non lucratif dont la mission est…
Défi : Les ARN silencieux (siRNA) sont de petits acides nucléiques qui peuvent inhiber pratiquement n’importe quel gène. Comme la plupart des maladies pourraient bénéficier de l’arrêt de l’action d’une protéine spécifique codée par son gène, il est suggéré que les siRNA pourraient être utilisés pour traiter pratiquement toutes les maladies. Toutefois, l’ARNsi nu est instable…
Défi : La popularité des protéines thérapeutiques a récemment connu une croissance principalement attribuable à leur vaste applicabilité. Cependant, l’espace thérapeutique alloué aux agents biologiques demeure réservé aux cibles extracellulaires. En effet, le nombre de cibles possibles, qu’elles soient sécrétées ou associées à des domaines extracellulaires, ne représente qu’un tiers du protéome, ce qui restreint grandement…
Défi : Les maladies dégénératives de la rétine, tels la dégénérescence maculaire liée à l’âge et le glaucome, sont les principales causes de perte de la vision et touchent des dizaines de millions de personnes dans le monde. Les solutions émergentes basées sur l’utilisation d’acides nucléiques et de gènes thérapeutiques sont prometteuses. Cependant, aucun système de…
Défi : Parmi les 10 maladies les plus mortelles au monde, la maladie d’Alzheimer est la seule pour laquelle il n’existe actuellement aucune thérapie modificatrice de la maladie. Des amas anormaux de fragments de protéines amyloïdes toxiques s’accumulent entre les cellules nerveuses du cerveau, entraînant des troubles de la mémoire. Les thérapies actuellement en cours de…
Défi : De nombreux cancers sont traités avec des cocktails de médicaments chimiothérapeutiques conçus pour prévenir la croissance et la propagation des cellules cancéreuses. Cependant, la chimiothérapie endommage les cellules saines et cause d’importants effets indésirables, notamment la myélosuppression et la toxicité cardiaque. Une pharmacothérapie administrée spécifiquement pour s’attaquer aux cellules tumorales pourrait donc avoir un…
Défi : L’insuffisance hépatique aiguë (IFA) est un syndrome extrêmement grave et progressif résultant d’une agression soudaine du foie qui dépasse la capacité innée de régénération de l’organe. Il n’existe aucun traitement efficace de l’ALF, à l’exception de la transplantation hépatique, qui est limitée par la pénurie d’organes, la forte morbidité et la nécessité de traitements…
Défi : Le psoriasis est une maladie inflammatoire chronique de la peau qui se manifeste par des plaques squameuses, notamment sur les coudes, les genoux et le cuir chevelu. La peau subit une profonde modification de l’épiderme, avec une infiltration de cellules inflammatoires et une prolifération accrue des cellules cutanées. Les modulateurs inflammatoires appelés Interleukine (IL)…
Défi : Les maladies musculo-squelettiques représentent le deuxième facteur d’invalidité dans le monde (OMS). Malgré les efforts déployés ces dernières années, le développement de médicaments dans le domaine de la thérapie osseuse reste difficile. En effet, l’os est un tissu difficile à traiter en raison de ses propriétés matérielles et de sa vascularisation limitée, ce qui…
Défi : Alors que les petites molécules ont apporté un bon rapport qualité-prix pour les cibles dotées de petits sites de liaison, leur utilisation contre des cibles difficiles ne possédant pas de site de liaison caractéristique est assez limitée. Bien que les produits biologiques s’attaquent mieux à ces cibles, ces composés ont généralement une faible pénétration…