Le tissu hépatique encapsulé comme traitement de l’insuffisance hépatique aiguë : preuve de concept de l’efficacité et de l’innocuité chez les grands animaux en utilisant des organoïdes hépatiques composés de cellules primaires

Défi : L’insuffisance hépatique aiguë (IFA) est un syndrome extrêmement grave et progressif résultant d’une agression soudaine du foie qui dépasse la capacité innée de régénération de l’organe. Il n’existe aucun traitement efficace de l’ALF, à l’exception de la transplantation hépatique, qui est limitée par la pénurie d’organes, la forte morbidité et la nécessité de traitements…

Nanovecteurs thématiques pour la thérapie génique ciblée du psoriasis cutané

Défi : Le psoriasis est une maladie inflammatoire chronique de la peau qui se manifeste par des plaques squameuses, notamment sur les coudes, les genoux et le cuir chevelu. La peau subit une profonde modification de l’épiderme, avec une infiltration de cellules inflammatoires et une prolifération accrue des cellules cutanées. Les modulateurs inflammatoires appelés Interleukine (IL)…

Plate-forme permettant de cibler les petites molécules thérapeutiques sur les os – Nouveaux promédicaments permettant de délivrer sélectivement des produits thérapeutiques sur les os

Défi : Les maladies musculo-squelettiques représentent le deuxième facteur d’invalidité dans le monde (OMS). Malgré les efforts déployés ces dernières années, le développement de médicaments dans le domaine de la thérapie osseuse reste difficile. En effet, l’os est un tissu difficile à traiter en raison de ses propriétés matérielles et de sa vascularisation limitée, ce qui…

La cycloinformatique : une plateforme pour fabriquer rapidement des macrocycles de taille moyenne qui serviront de sonde pour les interactions protéine-protéine

Défi : Alors que les petites molécules ont apporté un bon rapport qualité-prix pour les cibles dotées de petits sites de liaison, leur utilisation contre des cibles difficiles ne possédant pas de site de liaison caractéristique est assez limitée. Bien que les produits biologiques s’attaquent mieux à ces cibles, ces composés ont généralement une faible pénétration…

Définir les règles qui amélioreront la perméabilité cellulaire et la biodisponibilité orale des macrocycles

Défi : Encycle Therapeutics a mis au point une nouvelle plate-forme synthétique pour concevoir des macrocycles peptidiques améliorés appelés nacellines. Les molécules de nacellines se rapprochent extrêmement bien des dimensions des spires bêta et, bien qu’elles rappellent les peptides cycliques classiques, elles présentent une perméabilité membranaire passive nettement améliorée, ainsi qu’une stabilité dans l’intestin et à…

La technologie RecyTag pour l’extension de demi-vies de petits biologiques

Plateforme technologique conçue pour accroître la demi-vie de petits produits biologiques en les conjuguant à des molécules de liaison aux récepteurs FcRN. Les protéines thérapeutiques, aussi appelées biologiques, ont récemment percé de façon majeure dans les marchés pharmaceutiques. En plus d’être plus biologiquement actifs et précis au niveau moléculaire, les biologiques efficaces contre le cancer…

Développer des outils de dégradation des protéines en accès libre pour la découverte de médicaments

Défi : PROTACs (PROteolysis TArgeting Chimeras en anglais) sont des agents thérapeutiques bifonctionnels qui recrutent une ligase d’ubiquitine E3 pour une protéine ciblée, catalysant ainsi la poly-ubiquitylation de la cible et sa dégradation ultérieure par le protéasome. La dégradation des protéines induite par PROTAC offre des avantages par rapport à l’inhibition classique des enzymes: elle agit…

Une technologie de criblage pour améliorer la découverte d’anticorps modificateurs de fonction contre des protéines membranaires cibles

Défi : Les récepteurs couplés aux protéines G (RCPG) constituent la plus grande famille de récepteurs de surface cellulaire et représentent une classe importante de cibles qui pourraient être modulées par des traitements à base d’anticorps (Ab). Cependant, trouver des anticorps modificateurs de fonction contre les RCPG reste un défi en raison de la difficulté de…

Foie artificiel pour des médicaments plus sûrs et plus efficaces : Modélisation 3D de tissus hépatiques pour le criblage à haut débit de l’efficacité et de l’hépatoxicité des médicaments

Défi : Une piètre efficacité et des effets toxiques imprévisibles sont les principales causes de retrait du marché des médicaments. De nombreux médicaments agissent de manière imprévisible chez les patients parce que les études précliniques ne permettent pas de modéliser avec précision la biologie humaine. Le foie exige une attention particulière puisqu’il a la responsabilité de…

IPPER : Plateforme intégrée évaluant la pharmacologie de maladies liées au réticulum endoplasmique et au repliement des protéines

Défi : La réponse UPR (Unfolded Protein Response en anglais) ou stress du réticulum endoplasmique (RE) se produit lorsque le repliement des protéines sécrétées dans la lumière de ce dernier est perturbé. Cette réponse est composée de plusieurs mécanismes. Ces réactions adaptatives se produisent dans le but de surmonter les perturbations liée au repliement défectueux des…