Plate-forme permettant de cibler les petites molécules thérapeutiques sur les os – Nouveaux promédicaments permettant de délivrer sélectivement des produits thérapeutiques sur les os


Chercheur principal

Tully Michael Underhill
Mesentech

Co-chercheurs

Robert Young
Mesentech


Projet en cours – 3 318 194$ / 2 ans

  • Soutenu par le CQDM par l’entremise de :
    • Merck Canada
    • BL-NCEA
  • Et des partenaires de cofinancement : Mesentech

Défi 

Les maladies musculo-squelettiques représentent le deuxième facteur d’invalidité dans le monde (OMS). Malgré les efforts déployés ces dernières années, le développement de médicaments dans le domaine de la thérapie osseuse reste difficile. En effet, l’os est un tissu difficile à traiter en raison de ses propriétés matérielles et de sa vascularisation limitée, ce qui nécessite des doses élevées de médicaments et une administration fréquente pour obtenir une certaine efficacité. La plupart des thérapies osseuses approuvées par la FDA sont axées sur la réduction de la résorption osseuse et les quelques médicaments anabolisants osseux approuvés sont associés à des effets secondaires importants qui limitent leur durée d’utilisation (1 à 2 ans). Ainsi, un médicament anabolisant osseux capable d’augmenter la masse osseuse et d’inverser la perte osseuse ostéoporotique sans effets secondaires répondrait à un important besoin médical non satisfait.

Solution 

L’équipe a développé une plateforme à base de petites molécules permettant l’accumulation sélective de médicaments dans le tissu osseux grâce à une technologie d’administration ciblée de pro-médicaments. Ce faisant, ils visent à accroître la sélectivité des médicaments et à atténuer les effets indésirables systémiques. La première classe de composés développée par l’équipe avec cette technologie est un médicament pour la construction osseuse (C3) qui incorpore une charge utile agoniste du récepteur EP4 de la prostaglandine. Dans le cadre de ce projet, l’équipe réalisera des études précliniques afin de valider la pharmacologie et le profil d’innocuité de leur composé principal et réalisera une étude toxicologique BPL de 28 jours sur une espèce animale.

Réalisations attendues/Impact

Cette nouvelle technologie vise à surmonter plusieurs limitations existantes, en ce qui concerne les thérapies anaboliques osseuses. L’achèvement de ce projet permettra de valider une technologie présentant un vaste potentiel dans de multiples indications. Elle pourrait d’abord conduire au développement de nouvelles thérapeutiques pour le traitement de maladies osseuses mal desservies. Elle favorisera également une utilisation plus large de cette plateforme, qui peut être adaptée à l’acheminement de divers types de cargaisons (petites molécules, produits biologiques, etc.). Une fois achevé, ce projet renforcera la compétitivité de Mesentech et apportera une valeur commerciale à sa plateforme nouvellement développée.

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