Chercheur principal
Andrew Bateman
Institut de recherche du Centre universitaire de santé McGill
Co-chercheur
Jay Penney
Université de l’Île-du-Prince-Édouard
Andrew Tasker
Université de l’Île-du-Prince-Édouard
Projet de 881 122 $ sur 3 ans
- Soutenu par le CQDM par l’entremise du :
Ministère de l’Économie, de l’Innovation et de l’Énergie du Québec (MEIE) - Et des partenaires de cofinancement :
– Neurodyn Life Sciences Inc.
– Fondation Brain Canada
Défi
La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie qui touche les motoneurones de la moelle épinière responsables du contrôle des mouvements musculaires. Elle ne dispose actuellement d’aucun traitement curatif et entraîne inévitablement le décès. L’objectif de ce projet est de développer une thérapie capable de ralentir, arrêter ou potentiellement stabiliser de manière fonctionnelle la progression de la SLA.
Solution
Dans la SLA, des amas d’une molécule appelée TDP-43 se forment à l’intérieur des motoneurones malades et contribuent à leur mort. L’équipe de recherche propose que la protéine progranuline puisse contrer la toxicité du TDP-43 et ouvrir la voie à de nouveaux traitements contre la SLA. De façon importante, la progranuline favorise à la fois la survie des motoneurones et réduit l’inflammation dans la moelle épinière atteinte de SLA, notamment en régulant les lysosomes, qui éliminent le TDP-43 nocif de la cellule. La progranuline est elle-même transformée par les lysosomes en unités plus petites, biologiquement actives, appelées granulines, mais ce processus pourrait être altéré dans la SLA. Pour corriger ce défaut, l’équipe de recherche développera une série de combinaisons de granulines et évaluera leur activité protectrice sur la survie des motoneurones ainsi que leurs effets sur les cellules inflammatoires du système nerveux. Les formulations de granulines les plus prometteuses seront ensuite testées chez des souris atteintes de SLA-TDP-43 afin de mesurer la fonction motrice, la préservation des motoneurones et la réduction de l’inflammation, en comparaison avec la progranuline complète.
Réalisations prévues/Retombées
À l’issue du projet, l’équipe mettra au point une formulation robuste à base de granulines, conçue pour une soumission règlementaire de nouveau médicament expérimental et un développement clinique subséquent. Cette avancée pourrait transformer la vie des patients atteints de SLA, en améliorant leur qualité de vie, en prolongeant leur survie et en offrant même la possibilité d’une stabilisation fonctionnelle. Le partenaire industriel du projet, Neurodyn Life Sciences, contribuera de manière significative à l’avancement du programme sur la progranuline, à l’introduction de cette nouvelle thérapie en clinique, tout en favorisant une croissance à grande échelle et en renforçant la position du Québec comme chef de file en innovation dans les sciences de la vie.
