Entité principale :
Thérapeutiques RNA4RARE inc.
Projet de 400 000 $ sur 1 an
- Soutenu par le CQDM par l’entremise de :
Ministère du Développement économique, de l’Innovation et de l’Énergie (MDEIE) - Et d’un partenaire de cofinancement :
– Thérapeutiques RNA4RARE inc.
Le projet en détails :
Défi :
La neurofibromatose de type 1 et de type 2 (NF1 et NF2) est un ensemble de maladies génétiques caractérisées par le développement de tumeurs le long des nerfs périphériques et au sein du système nerveux central. Les traitements actuels visent principalement à contrôler les tumeurs ou leurs voies de signalisation en aval, sans restaurer la fonction des gènes NF1 ou NF2 touchés. Un obstacle majeur au développement de thérapies génétiques réside dans l’acheminement sécuritaire et efficace des agents thérapeutiques vers les cellules impliquées dans la maladie, notamment les cellules de Schwann et les cellules méningées. Il existe donc un besoin critique pour des technologies de livraison capables de transporter des thérapies génétiques vers ces cellules de manière sûre et efficace.
Solution:
Ce projet, dirigé par Thérapeutiques RNA4RARE inc., vise à développer et à évaluer une nouvelle génération de systèmes de livraison pour les thérapies génétiques. L’équipe concevra des nanoparticules lipidiques (LNP) et explorera d’autres technologies émergentes conçues pour acheminer de l’ARNm thérapeutique vers les cellules de Schwann, les cellules méningées et d’autres cellules pertinentes dans le contexte de la maladie, dans le but de permettre une livraison extrahépatique efficace. Grâce à des criblages à haut débit en laboratoire, à des études comparatives de formulations et à une validation in vivo dans des modèles murins, l’équipe identifiera les technologies de livraison les plus prometteuses, capables d’assurer une absorption cellulaire efficace, une expression protéique thérapeutiquement significative et des profils préliminaires appropriés d’innocuité et de tolérance. L’approche permettra également d’étudier les caractéristiques des formulations associées à la livraison vers les tissus et les cellules pertinents dans le contexte de la maladie, et de soutenir la conception rationnelle de futurs systèmes de livraison.
Réalisations prévues/Retombées :
Le projet devrait permettre de générer et de valider des technologies de livraison prometteuses capables d’atteindre efficacement les cellules impliquées dans la NF1 et la NF2, jetant ainsi les bases de futures thérapies conçues pour restaurer la fonction des gènes NF1 ou NF2. Les connaissances générées contribueront à faire progresser le développement des thérapies à base d’ARN et des thérapies géniques pour les maladies neurologiques et rares. En faisant progresser une plateforme développée par RNA4RARE, une entreprise établie au Québec, le projet renforcera également l’expertise et la capacité d’innovation du Québec dans les domaines de la médecine génétique avancée et des technologies de nanomédecine.
