Chercheuse principale
Alexandra Cambier
CHU Sainte-Justine
Co-chercheurs
Anne-Laure Lapeyraque
CHU Sainte-Justine
Arnaud Bonnefoy
CHU Sainte-Justine
Projet de 749 223 $ sur 2 ans et 2 mois
- Soutenu par le CQDM par l’entremise du :
Ministère de l’Économie, de l’Innovation et de l’Énergie du Québec (MEIE) - Et un partenaire de cofinancement :
– Alexion Pharma Canada Corp
– Fondation CHU Sainte-Justine
– Fondation canadienne du rein
– CQDM
Défi
Les pathologies associées au système du complément sont des maladies souvent rares qui diminuent significativement la qualité de vie des patients concernés. Dans le cas des microangiopathies thrombotiques, le taux de mortalité peut atteindre 20%. Elles sont de diagnostic souvent difficile. Actuellement, peu de biomarqueurs d’anomalie de la cascade du complément existent et les échantillons des patients Québécois doivent souvent être analysés à l’étranger, ce qui implique des délais dans le diagnostic et donc dans l’initiation des traitements ciblés chez ces patients et de nombreux coûts supplémentaires. Il est nécessaire de développer une structure provinciale combinant les expertises en recherche et développement, en clinique et en biologie du complément pour améliorer la prise en charge (outils diagnostiques) et le traitement de ces maladies rares médiées par le complément.
Solution
L’équipe multidisciplinaire, représentée par la Dre Alexandra Cambier, en collaboration avec Alexion Pharma Canada Corp., va créer le premier Centre d’Expertise canadien pour les maladies rares médiées par le système du complément au CHU Sainte-Justine (Expert Centre for Rare Complement Mediated Diseases). L’équipe va développer un panel de biomarqueurs robustes permettant d’évaluer en temps réel l’activation du complément afin d’améliorer le diagnostic et le suivi de ces maladies. L’équipe va également centraliser les demandes d’avis cliniques et créer et animer un site internet autour de ces maladies rares, accessibles aux physiciens et aux familles. Enfin, ce projet collaboratif va permettre d’intégrer la clinique, le développement des tests de laboratoire et les activités de recherche clinique et fondamentales et d’innovation associées.
Réalisations prévues/Retombées
Ce projet collaboratif impliquant des cliniciens et des scientifiques experts dans le domaine du complément et les maladies qui en découlent, permettrait la création du premier centre d’expertise pour les maladies médiées par le complément au Canada. La création de ce centre permettrait aux patients québécois et canadiens d’avoir un accès privilégié au diagnostic et au suivi médical, réduisant les coûts et les délais des analyses initialement effectuées à l’étranger. Également, le CHU Sainte-Justine consolidera son rôle important dans le domaine des maladies rares, qui placera le Québec comme chef de file en matière de recherche et développement pour les maladies médiées par le complément, et qui augmentera les connaissances dans le domaine de la médecine de précision.
