Une immunothérapie novatrice à base de cellules souches hématopoïétiques modifiées génétiquement comme nouvel espoir pour traiter le glioblastome, une tumeur cancéreuse agressive du cerveau 


Chercheur principal

Elie Haddad
CHU Sainte-Justine


Projet de 2 564 269 $ sur 3 ans

  • Soutenu par le CQDM par l’entremise du :
    Ministère de l’Économie, de l’Innovation et de l’Énergie du Québec (MEIE)
  • Et des partenaires de cofinancement :
    • Fondation Brain Canada
    • Immugenia

Défi

Le glioblastome (GBM) est la tumeur cérébrale la plus agressive et la plus courante. Avec un taux de survie à 10 ans d’environ 1 %, une nouvelle thérapie innovante est absolument nécessaire. Le traitement par ce qu’on appelle les « CAR T » durant lequel les lymphocytes T des patients (globules blancs sanguins ayant la capacité de tuer) sont modifiés pour exprimer une récepteur antigénique chimérique (CAR) permettant de reconnaître les cellules tumorales, a permis d’induire une rémission à long terme chez les patients avec des tumeurs malignes du sang. Cependant, elle a échoué jusqu’à présent dans le cas des tumeurs solides.

Solution

Le CHU Sainte-Justine (CHUSJ), le Conseil national de recherches du Canada (CNRC), l’Université d’Ottawa et Immugenia unissent leurs forces et leur expertise pour proposer une solution novatrice : utiliser les cellules souches hématopoïétiques (CSH) plutôt que les cellules T pour administrer la thérapie CAR aux patients atteints de glioblastome. L’introduction du CAR dans les CSH présente des difficultés. En effet, la molécule CAR s’exprimerait dans toutes les cellules sanguines, ce qui poserait des risques pour la sécurité des patients. L’invention du CHUSJ permet de restreindre l’expression du CAR spécifiquement aux cellules T et NK, qui sont les principales cellules immunitaires responsables de l’attaque des tumeurs. Cette approche devrait permettre 1) d’assurer une génération continue de cellules exprimant le CAR ; 2) d’atténuer les effets secondaires grâce à une administration graduelle ; 3) de créer une synergie entre les effets de la thérapie CAR sur les cellules T et NK ; et 4) d’établir un mécanisme de surveillance continue pour détecter les rechutes.

Réalisations prévues/Retombées

L’équipe vise à établir une preuve de concept en émettant l’hypothèse que l’exploitation des CSH avec un CAR est efficace contre le GBM. Immugenia, une jeune entreprise québécoise de biotechnologie spécialisée dans les immunothérapies à base de cellules souches, actera comme un partenaire clé pour les essais cliniques et la commercialisation. Les données issues du projet proposé permettront à Immugenia de faire croître son portefeuille de médicaments en développement, d’accélérer son programme de R&D, d’attirer des investisseurs et de créer des emplois de qualité au sein d l’écosystème biotechnologique québécois et canadien. Ces résultats ouvriront la voie à de nouveaux traitements et essais cliniques visant à guérir les patients atteints de GBM, répondant ainsi à un besoin médical urgent et non comblé.

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