Entité principale:
Galenvs Sciences inc.
Co-chercheur
Martin Sauvageau
Institut de recherches cliniques de Montréal (IRCM)
Projet de 599 598 $ sur 18 mois
- Soutenu par le CQDM par l’entremise du :
Ministère de l’Économie, de l’Innovation et de l’Énergie du Québec (MEIE) - Et un partenaire de cofinancement :
– Galenvs Sciences inc.
– Fondation de l’IRCM
– IRCM
Le projet en détails :
Défi
La fabrication d’oligonucléotides thérapeutiques repose encore majoritairement sur des procédés de purification par HPLC, reconnus pour leur efficacité analytique mais limités sur les plans économique, industriel et environnemental. Ces approches sont coûteuses, difficiles à déployer à grande échelle et génèrent d’importantes quantités de solvants organiques et de déchets. Dans un contexte de croissance rapide du marché des thérapeutiques à ARN, où l’optimisation des performances cliniques repose de plus en plus sur l’introduction de chimies de nouvelle génération et sur la complexification des architectures oligonucléotidiques, ces contraintes constituent des goulets d’étranglement majeurs pour la capacité de production. Le développement de plateformes intégrées, évolutives et durables de purification et de synthèse apparaît ainsi essentiel pour soutenir l’industrialisation et l’adoption clinique des oligonucléotides thérapeutiques à chimie de nouvelle génération.
Solution
Ce projet, dirigé par Galenvs Sciences en collaboration avec le Prof. Martin Sauvageau de l’IRCM, développera des stratégies de purification à haut débit et de synthèse pour les molécules thérapeutiques d’ARN, de siRNA et d’ASO. L’objectif principal est d’éliminer la dépendance à l’égard de la HPLC en mettant en œuvre des approches compatibles avec l’automatisation et adaptés aux pipelines de fabrication d’oligonucléotides. Parallèlement, le projet se concentrera sur l’adaptation des protocoles conventionnels de synthèse d’oligonucléotides en phase solide afin de prendre en charge les chimies de nouveaux types de modifications d’acides nucléiques de plus en plus importantes dans les applications thérapeutiques en raison de leur stabilité accrue, de leur immunogénicité réduite et de leurs propriétés pharmacocinétiques uniques.
Réalisations prévues/Retombées
En relevant deux défis majeurs de bioproduction, notamment la purification à grande échelle et la compatibilité des nouvelles chimies avec la synthèse en phase solide, le projet permettra une production de haute qualité avec une rentabilité accrue de thérapies oligonucléotidiques complexes, permettant un développement accéléré et à moindre coûts de nouvelle génération de thérapeutiques ARN au Québec. Cet investissement stratégique permet de développer une expertise québécoise de calibre mondial dans le secteur des ARN et des oligonucléotides, appelé à transformer la médecine et la biotechnologie. En lus de contribuer à créer une main-d’œuvre hautement qualifiée, ce projet renforcera l’écosystème d’innovation en dotant le Québec de plateformes intégrées unique pour la synthèse et la purification des ARN, en attirant des partenaires internationaux et positionnant la province comme un leader des médicaments à base d’ARN, avec des retombées économiques, scientifiques et sanitaires majeurs.
