Communiqué
Montréal, le 19 juin 2025 – Le CQDM et le Réseau de cellules souches (RCS) unissent leurs forces pour financer un projet de recherche collaborative de pointe. Il vise à évaluer le potentiel d’un tissu hépatique encapsulé, développé par Morphocell Technologies, pour traiter les troubles du cycle de l’urée chez les enfants. Ce projet de recherche et développement, d’une valeur totale de 727 507 $, est rendu possible grâce à une contribution de 261 718 $ du gouvernement du Québec, via le CQDM, et de 200 000 $ du RCS et une contribution de 250 000 $ de Morphocell Technologies.
Les enfants atteints de troubles du cycle de l’urée sont exposés à des crises métaboliques aiguës pouvant entraîner des lésions cérébrales irréversibles, et même la mort. Les traitements actuels sont limités, et la greffe de foie, seule option curative, arrive souvent trop tard. Le projet, mené par le Dr Paganelli au CHU Sainte-Justine en collaboration avec l’entreprise québécoise Morphocell Technologies, vise à combler cette lacune grâce à ReLiver®, le produit phare de Morphocell Technologies. Il s’agit d’un tissu hépatique issu de la bio-ingénierie, composé d’organoïdes dérivés de cellules souches et de biomatériaux sur mesure. Conçu comme une thérapie allogénique prête à l’emploi, ne nécessitant pas d’immunosuppression, ReLiver® remplace rapidement les fonctions hépatiques et élimine les toxines telles que l’ammoniaque, offrant ainsi une alternative révolutionnaire à la transplantation du foie. Ce nouveau projet permettra d’explorer le potentiel de cette technologie dans d’autres contextes cliniques critiques, comme les troubles du cycle de l’urée.
« La recherche collaborative est à la base d’innovations incroyables dans des secteurs de pointe en santé, comme la médecine régénérative. Le projet annoncé aujourd’hui est très prometteur, et j’ai hâte d’en voir les résultats. Notre gouvernement est fier de contribuer d’une aussi belle façon à l’avancement de la science au Québec », mentionne Christopher Skeete, ministre délégué à l’Économie, ministre responsable de la Lutte contre le racisme et ministre responsable de la région de Laval.
« Ce projet représente une avancée déterminante pour les enfants atteints de crises hyperammonémiques liées aux troubles du cycle de l’urée, en particulier les nouveau-nés et les nourrissons, qui sont souvent confrontés à des séquelles neurologiques dévastatrices », déclare la Dre Claudia Raggi, directrice scientifique chez Morphocell Technologies. « En accélérant le développement de ReLiver® pour cette nouvelle indication, nous capitalisons sur nos progrès cliniques dans l’insuffisance hépatique et offrons à ces patients vulnérables une véritable chance de survivre à leurs premières crises et d’accéder à des traitements curatifs futurs, comme la thérapie génique. »
Si les résultats sont concluants, Morphocell Technologies prévoit de lancer un essai clinique dans quatre ans, lequel s’appuiera sur l’expertise acquise dans le cadre d’un essai clinique de phase I/IIa à venir sur l’insuffisance hépatique aiguë. Ce traitement innovant pourrait représenter une avancée majeure en médecine régénérative pédiatrique, offrant un nouvel espoir aux enfants touchés par ces maladies graves, en leur donnant une chance réelle de survivre et d’accéder à des thérapies curatives en toute sécurité.
“Nous sommes fiers d’appuyer à nouveau l’entreprise Morphocell Technologies et le travail du Dr Paganelli, dans le cadre de ce projet novateur, qui répond à un besoin médical critique pour lequel la greffe demeure aujourd’hui la seule option. Soutenir des projets audacieux, à haut risque, mais porteurs d’espoir et d’impact, jusqu’aux portes des essais cliniques, fait pleinement partie de notre mission. Ce type d’initiative illustre avec force le potentiel de notre écosystème à offrir des solutions à portée mondiale.”, affirme Véronique Dugas, présidente et directrice générale du CQDM.
La collaboration implique également le Dr Julien Baruteau, expert de renommée mondiale en troubles du cycle de l’urée et en thérapie génique, rattaché au University College London Great Ormond Street Institute of Child Health et au Great Ormond Street Hospital for Children. Le Dr Baruteau apportera son expertise en mettant à disposition des modèles avancés de la maladie, des analyses spécialisées et un savoir-faire en recherche translationnelle, renforçant ainsi la solidité scientifique du projet. Sa participation souligne le potentiel mondial de ReLiver ® en tant que nouvelle option thérapeutique pour les maladies métaboliques du foie.
« Le Réseau de cellules souches (RCS) est heureux de collaborer avec le CQDM pour soutenir ce projet novateur mené par le Dr Paganelli et son équipe du CHU Sainte-Justine ainsi que Morphocell Technologies. À ce jour, le RCS a investi près de 1,4 millions de dollars pour faire avancer la recherche de pointe visant à trouver de nouvelles approches thérapeutiques pour traiter les maladies du foie, et nous sommes impatients de voir comment l’équipe du Dr Paganelli continuera à faire avancer la science », explique Cate Murray, présidente-directrice générale du RCS.
« La recherche collaborative est à la base d’innovations incroyables dans des secteurs de pointe en santé, comme la médecine régénérative. Le projet annoncé aujourd’hui est très prometteur, et j’ai hâte d’en voir les résultats. Notre gouvernement est fier de contribuer d’une aussi belle façon à l’avancement de la science au Québec », mentionne Christopher Skeete, ministre délégué à l’Économie, ministre responsable de la Lutte contre le racisme et ministre responsable de la région de Laval.
Ce projet fait partie d’un investissement plus vaste annoncé le 16 juin par le RCS, totalisant plus de 33 millions de dollars pour soutenir 36 projets de recherche en médecine régénératrice et essais cliniques à travers le pays, dont 14 se déroulent au Québec. Un exemple puissant de l’élan qui se développe à travers l’écosystème des sciences de la vie au Canada. Lire le communiqué.
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À propos du Centre de recherche Azrieli du CHU Sainte-Justine
Le projet dont il est mention dans ce communiqué est réalisé au Centre de recherche Azrieli du CHU Sainte-Justine. Le Centre de recherche Azrieli du CHU Sainte-Justine est un établissement phare de recherche en santé mère-enfant affilié à l’Université de Montréal. Il fait partie intégrante du Centre hospitalier universitaire Sainte-Justine, le plus grand centre mère-enfant au Canada avec ses 7054 membres du personnel, dont 1 846 en soins infirmiers et cardio-respiratoires, 526 médecins, dentistes et pharmaciens, 200 bénévoles, ainsi que 4300 stagiaires, étudiantes et étudiants de toutes les disciplines.
Porté par une vision d’excellence, le Centre de recherche Azrieli du CHU Sainte-Justine a pour ambition de développer une véritable santé de précision en mettant à profit le plein potentiel des données et des technologies de pointe. Avec ses 295 chercheuses et chercheurs, dont plus de 160 œuvrent en recherche clinique, et ses quelque 580 étudiantes, étudiants et stagiaires de recherche postdoctorale, le Centre de recherche Azrieli du CHU Sainte-Justine contribue à faire avancer les connaissances en santé des mères, des enfants et des adolescentes et adolescents, à traduire ces découvertes en approches innovantes et plus efficaces de prévention, de diagnostic et de traitement, ainsi qu’à optimiser les trajectoires de soins.
Pour plus d’informations, consultez le site web recherche.chusj.org et suivez-nous sur LinkedIn.
À propos du CQDM
Facilitateur d’innovation biopharma
Le CQDM est un consortium de recherche biopharmaceutique à but non lucratif dont la mission est de soutenir et de faciliter la recherche et développement collaborative multipartite visant à accélérer la translation ou la transformation de technologies innovantes en solutions répondant à des besoins médicaux non satisfaits, tout en générant des retombées significatives pour l’économie québécoise et canadienne. Pour plus d’informations, consultez le site web cqdm.org et rejoignez-nous sur LinkedIn.
À propos de Morphocell Technologies
Morphocell Technologies est une entreprise de médecine régénérative basée à Montréal, qui développe des thérapies cellulaires et des tissus issus de la bio-ingénierie pour le traitement des défaillances organiques sévères. L’entreprise s’engage à faire progresser des solutions novatrices pour répondre aux besoins critiques des patients. Pour en savoir plus, visitez le site www.morphocell.com ou suivez-nous sur LinkedIn.
À propos du Réseau de cellules souches
Le Réseau de cellules souches (RCS) est un organisme canadien sans but lucratif qui soutient financer la recherche sur les cellules souches et la médecine régénératrice (MR); former la prochaine génération de travailleurs hautement qualifiés; permettre la mobilisation des connaissances issues de la recherche; et améliorer la préparation à la commercialisation des innovations liées aux cellules souches et à la MR. Du laboratoire jusqu’à la clinique, l’objectif du RCS est de propulser, grâce à la recherche en médecine régénératrice, le développement de thérapies et de technologies salvatrices, pour le bien de tous et de toutes. Créé en 2001, avec le soutien du gouvernement du Canada, le RCS est passé de quelques dizaines de laboratoires à plus de 270 groupes de recherche de classe mondiale, soutenant plus de 280 projets de recherche et 33 essais cliniques. Depuis sa création, le RCS a contribué au démarrage ou à l’amélioration de plus de 25 entreprises biotechnologiques et à la formation de plus de 7 900 travailleurs hautement qualifiés. En 2023, le gouvernement du Canada a annoncé l’octroi d’un financement supplémentaire au RCS par le biais du Fonds stratégique des sciences, qui soutiendra les activités et la recherche sur le RCS jusqu’à la fin de la décennie.
Personne-ressource auprès des médias :
Julia Serafino
Responsable Marketing et Communications
CQDM
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Samantha Rae Ayoub
Vice-présidente aux communications et à la mobilisation des connaissances
Réseau de cellules souches
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