Développement de nouvelles thérapies ciblées et d’outils de diagnostic pour les leucémies pédiatriques à haut risque

Défi : Malgré une nette amélioration dans le traitement de nombreux cancers pédiatriques, les sous-types à haut risque comme la leucémie aiguë myéloïde (LAM) et la leucémie aiguë mégakrayoblastique (AMKL) conservent les pires pronostics avec seulement ~ 40 à 60 % de survie après 5 ans. Il y a donc un besoin important pour de nouveaux traitements ciblés, mais afin d’éradiquer complètement les cellules tumorales, ces derniers devront être combinés avec d’autres médicaments qui seront peut-être eux-mêmes associés à des immunothérapies. Afin de mieux suivre l’évolution du traitement des patients, il est nécessaire de développer de nouvelles technologies de diagnostic qui sont plus rapides, moins chères et plus sensibles.

Solution : L’équipe de recherche complètera la caractérisation de plusieurs petites molécules anti-leucémiques qu’elle a précédemment découvertes pour identifier leurs cibles, leur mécanisme d’action et valider leur activité in vivo. Ils exploreront davantage ces résultats en criblant leurs modèles de leucémie humaine contre une collection exclusive de grandes molécules macrocycliques, permettant ainsi d’identifier des composés capables d’agir en synergie avec les molécules déjà identifiées par l’équipe. Enfin, l’équipe de recherche exploitera leurs anticorps personnalisés contre des biomarqueurs de leucémie pour cibler directement les cellules leucémiques tout en   biocapteur électronique à l’échelle nanométrique pour la détection de la leucémie.  

Réalisations prévues/Retombées : Ce projet permettra à l’équipe de recherche de faire évoluer leur composé le plus prometteur du statut de hit à celui de molécule principale (lead) avec une cible validée et des données pharmacocinétiques associées, tout en recherchant des activités médicamenteuses synergiques. Ce projet aura également contribué à construire un prototype complet de biocapteur qui offrira un large éventail d’applications biomédicales. Les partenaires commerciaux obtiendront de nouveaux produits et services à offrir ainsi qu’une nouvelle expertise interne précieuse.

Chercheur principal :
Brian Wilhelm
Université de Montréal
Co-chercheurs:
– Sonia Cellot / CHUSJ
– Frédéric Barabé / CHUQ-UL
– Delphine Bouilly / Université de Montréal
– Martin Wong / Medimabs
Projet de
2 224 995 $/3 ans
Soutenu par le CQDM par l’entremise de :
– Ministère de l’Économie, de l’Innovation et de l’Énergie du Québec (MEIE) 
Et des partenaires de cofinancement :
– La Fondation Cole
– Canadian Cancer Society
– Médimabs
– Fondation Charles-Bruneau
– Fonds de recherche du Québec-Santé
– Pfizer Canada
– Institute for research in immunology and cancer (IRIC)
– IRICoR

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