Défi : Médicaments la découverte par le criblage à haut débit de composés candidats est généralement d’une efficacité limitée car les fonctions potentiels fonctionnel n’est pas évalué dans systèmes biologiques pertinents, tels que les patient cellules de patients, lors de cette première sélection; ne nouvelles plateformes sont nécessaires pour permettent des tests fonctionnels dans des systèmes biologiques spécifiques. Un exemple de trafic de protéines qui bénéficierait de telles plateformes est le déficit en alpha-1-antitrypsine (ATD), une maladie orpheline dont le comportement dans le réticulum endoplasmique (ER) est un complexe, rend le site la conception de candidats thérapeutiques difficile.
Solution : Le site L’objectif principal de ce projet est de valider l’utilité d’IPPER, une plateforme développée au sein de une collaboration financée par le CQDM dans le cadre du programme Québec-Allemagne entre le Pr. Thomas (McGill) et LDC (Allemagne), dans la découverte de thérapies pour les protéines les maladies liées au trafic, en particulier pour Déficit en alpha-1-antitrypsine. Ce défi est une excellente l’occasion de montrer la capacité d’IPPER à résoudre un problème majeur dans le domaine de la recherche cellulaire à haut débit. le dépistage. Téquipe va valider VIPER plateforme de reportageune version améliorée de la plateforme IPPERcomme un outil polyvalent pour aider au développement de nouvelles thérapies, tout en fournissant des outils supplémentaires, standard d’exploitation procédures normalisées et conduire les composés à l’ATD correct. Plus précisément, le projet conduira à l’identification de molécules candidates, présélectionnées par leur capacité à activer la voie de l’alpha-1-antitrypsine, la validation de la se composés candidats et l’élucidation de leur mécanisme d’action.
Réalisations/Retombées : À côté de le site principaux avantages associés à la découverte de nouveaux composés d’intérêt pour ATD , a critique réalisation est the disponibilité d’un à base de cellules de patients plate-forme qui peut identifier candidats aux médicaments avec un potentiel thérapeutique dans des cellulaire systèmes, comme eréticulum ndoplasmique-Associé seront proposés en tant que service technique pour le de l’équipe projet internespour les entreprises pharmaceutiques et les organismes de recherche sous contrat. Te site preuve de principe permettra Traffick Therapeutics (TTI), a Montréal-de Montr éal, une entreprise de R&D avec une expertise dans la recherche translationnelle sur les maladies respiratoires, d’attirer de nouveaux investisseurs et de poursuivre son développement. Sur addition, ce projet permettra de renforcer les partenariats entre plusieurs internationaux –de renommée internationale instituts de renommée internationale.
| Chercheur principal : David Y. Thomas Université McGill |
| Co-investigateurs : John Hanrahan Trafic Thérapeutique Eric Chevet INSERM (France) Bert Klebl Centre de découverte du plomb (Allemagne) |
| Projet en cours |
| 2027 577 $ / 3 ans |
| Soutenu par le CQDM à travers : – Pfizer Canada – IME |
| Et par des partenaires de cofinancement : – Trafic Thérapeutique – Centre de découverte du plomb – INSERM – IRSC – FRQS |
