Défi : La leucémie aigüe est le cancer du sang le plus fréquent chez les enfants. Les traitements agressifs de chimiothérapie et de radiothérapie permettent de sauver environ 80% des enfants atteints. Néanmoins, ils ne sont pas des remèdes parfaits puisqu’une proportion des enfants est incurable et meurt de la leucémie et que ces traitements tuent non seulement les cellules cancéreuses, mais aussi les cellules saines. Par conséquent, les enfants survivants à la leucémie développeront d’autres problèmes de santé majeurs au courant de leur vie adulte, incluant l’infertilité, des retards de croissance, l’insuffisance cardiaque et des cancers secondaires. Le défi consiste à développer de nouveaux médicaments pour traiter le sous-groupe de patients qui sont présentement incurables et qui cibleront seulement les cellules cancéreuses afin de diminuer les effets secondaires de la thérapie standard.

Solution : Depuis 5 ans, l’équipe de chercheurs apprend davantage sur les particularités du code génétique de la leucémie aigüe des enfants, notamment sur un type de mutations particulières que l’on nomme gènes de fusion. Ceux-ci sont responsables d’initier la leucémie chez l’enfant et sont absents des cellules saines. Les cellules cancéreuses sont détectables grâce à de petits drapeaux moléculaires présents à la surface des cellules qui indiquent si une cellule contient ou non les gènes de fusion. Les chercheurs proposent de créer des anticorps capables de reconnaître ces drapeaux moléculaires et de se lier uniquement aux cellules cancéreuses. Ces anticorps pourront par la suite être modifiés par l’ajout de molécules toxiques pour augmenter leur capacité à tuer les cellules leucémiques.

Réalisations prévues/retombées : L’expertise des chercheurs en leucémie de l’Hôpital Sainte-Justine en collaboration avec une compagnie de biotechnologie sherbrookoise spécialisée dans le développement d’anticorps assurera le succès de ce projet et permettra de positionner le Québec à titre de chef de file dans le traitement de la leucémie aigüe pédiatrique. Ce projet facilitera la formation de main-d’œuvre spécialisée et ouvrira un nouvel horizon pour l’accessibilité à des soins de santé mieux ciblés et moins toxiques afin d’épargner les effets délétères des traitements actuels sur la santé à long terme des enfants.