Communiqué – journée des maladies rares

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CQDM et Neurenati Thérapeutiques financent le développement d’un traitement novateur contre la maladie rare de Hirschsprung.

Montréal, le 29 février 2024 – En cette Journée internationale des maladies rares, CQDM annonce le financement d’un projet de recherche collaborative visant à développer une approche thérapeutique révolutionnaire pour la maladie de Hirschsprung.  Ce projet d’une valeur totale de plus de 1,7 millions $ est rendu possible grâce à une subvention du gouvernement du Québec (MEIE) octroyée par le CQDM de 766 039 $ et d’une contribution financière de l’entreprise québécoise Neurenati Thérapeutiques.

La maladie rare de Hirschsprung est une malformation congénitale mortelle dans laquelle le système nerveux entérique est absent ou déficient du côlon, entraînant son obstruction par les matières fécales. Le seul traitement disponible repose sur l’ablation chirurgicale du segment malade, mais les problèmes post-chirurgicaux sont fréquents, entraînant souvent la réadmission à l’hôpital et une nouvelle chirurgie. Post-chirurgie, plusieurs patients seront affectés par des colites entériques et autres complications du transit intestinal, en vieillissant.                   

L’entreprise québécoise Neurenati Thérapeutiques, co-dirigée par Maxime Ranger et Rodolphe Soret, et l’équipe de recherche dirigée par le professeur Nicolas Pilon, directeur du Centre d’Excellence en Recherche sur les Maladies Orphelines – Fondation Courtois (CERMO-FC) de l’Université du Québec à Montréal (UQAM) et la professeure Lekha Sleno de l’UQAM, ont identifié un facteur de croissance appelé GDNF qui pourrait induire la formation d’un nouveau système nerveux entérique dans le côlon laissant enfin envisager l’espoir d’une solution thérapeutique efficace pour les patients, tout en évitant la chirurgie.  

Ce projet collaboratif permettra de valider les fondements d’un nouveau traitement pour la maladie de Hirschsprung, basé sur une approche non chirurgicale de médecine régénérative. À l’issue de ce projet collaboratif, Neurenati Thérapeutiques aura élucidé le mécanisme d’action des combinaisons thérapeutiques à base de GDNF et identifié des biomarqueurs prédictifs de réponse au traitement, des données essentielles pour mettre en place les futurs essais cliniques prévus et placer le Québec comme chef de file en matière de traitements contre les maladies rares.

« Notre gouvernement croit fermement que l’innovation et la recherche collaborative peuvent rehausser la qualité de vie des Québécois. Nous soutenons les chercheurs et les entreprises du secteur des sciences de la vie, qui travaillent sans relâche à développer des avenues thérapeutiques prometteuses », déclare Pierre Fitzgibbon, ministre de l’Économie, de l’Innovation et de l’Énergie, ministre responsable du Développement économique régional et ministre responsable de la Métropole et de la région de Montréal.

« CQDM est fier de contribuer à l’essor d’une approche novatrice pour répondre aux besoins longtemps ignorés des patients atteints de maladies rares, comme la maladie de Hirschsprung. Ce projet apporte beaucoup d’espoir aux patients en plus de permettre à la jeune société québécoise émergente Neurenati Thérapeutiques de bénéficier de la recherche et développement collaboratif afin de valider les fondements de sa thérapie d’intérêt principale. Un bel exemple de collaboration qui consolide l’expertise québécoise en termes d’innovations pour traiter les maladies rares. », souligne Fanny Guimont-Desrochers, directrice des affaires scientifiques au CQDM.

À propos de Neurenati Thérapeutiques

Neurenati Thérapeutiques Inc, cofondée par les chercheurs Rodolphe Soret et Nicolas Pilon, est une entreprise en démarrage qui se consacre au développement d’un traitement non-chirurgical de la maladie de Hirschsprung, une condition rare qui affecte le système nerveux entérique dans le côlon des nouveau-nés. Ce traitement basé sur une approche de médecine régénérative trouve son origine dans les travaux du Professeur Pilon, menés au sein de son laboratoire de l’UQAM qui est associé au Centre d’Excellence en Recherche sur les Maladies Orphelines – Fondation Courtois (CERMO-FC). Des preuves de concept ont été établies grâce à des essais sur des modèles murins et des tissus de patients, démontrant des résultats extrêmement prometteurs. Le traitement implique l’administration rectale répétée d’une formulation contenant un facteur de croissance, visant à stimuler et à soutenir le développement du système nerveux entérique qui est autrement absent du côlon des enfants atteints.

À propos du CQDM

Facilitateur d’innovation biopharma.

Le CQDM est un consortium de recherche biopharmaceutique à but non lucratif dont la mission est de soutenir et de faciliter la recherche et développement collaborative multipartite visant à accélérer la translation ou transformation de technologies innovantes en solutions répondant à des besoins médicaux non satisfaits, tout en générant des retombées significatives pour l’économie québécoise et canadienne. Pour plus d’informations, veuillez consulter le site web : www.cqdm.org

Personne-ressource auprès des médias : 

Carl Baillargeon

Directeur Principal – communications et marketing

CQDM

514 926-9196

cbaillargeon@cqdm.org

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