VIPER, la plateforme lentivirale IPPER pour la découverte de médicaments dans les maladies du trafic. Développement accéléré par IPPER de correcteurs pharmacologiques pour la mucoviscidose

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Défi : Médicaments la découverte par le criblage à haut débit de composés candidats fait face à des défis et nécessite le développement et la validation de plateformes spécifiques. La mucoviscidose, une maladie pulmonaire d’origine génétique aggravée par la pollution atmosphérique, est un exemple de maladie complexe qui pourrait bénéficier de telles plateformes. Une réponse immédiate des cellules épithéliales bronchiques à la pollution est la régulation négative de CFTR à la surface des cellules. Cela déclenche une cascade de processus dégénératifs conduisant à la maladie de la fibrose kystique..

Solution : IPPER est une plateforme développée dans le cadre d’une collaboration entre l’Université McGill et LDC (Allemagne) financée par le CQDM par le biais du programme Québec-Allemagne afin d’établir une série de nouvelles techniques et de nouveaux réactifs pour détecter de nouveaux composés ayant des caractéristiques modifiant le stress du réticulum endoplasmique (RE). Ce nouveau projet est une excellente occasion d’appliquer la plateforme IPPER développée à un problème complexe, tel que la mucoviscidose acquise, et de démontrer son utilisation multiple. L’objectif principal de ce projet est de développer et de valider la plateforme virale intégrée pour la pharmacologie du RE (VIPER), la version lentivirale et améliorée de l’IPPER, et de prouver son utilité pour la découverte de médicaments dans les maladies du trafic. La plateforme permettra d’identifier et de vérifier les composés thérapeutiques potentiels et leur mécanisme d’action par une évaluation directe dans les cellules de patients soumis à un stress de pollution atmosphérique recréé.

Réalisations/Retombées : À côté de le site principal Les avantages associés à la découverte de nouveaux candidats médicaments pour traiter la mucoviscidose acquise, une réalisation importante sera la disponibilité d’un nouvel outil, une plateforme basée sur les cellules du patient dans le développement de nouveaux produits pharmaceutiques.
En bénéficiant des contributions des multiples financeurs et en coordonnant l’expertise individuelle de plusieurs instituts renommés, le projet renforcera ces partenariats internationaux qui s’attaquent de manière productive aux défis mondiaux. Cela permettra à Traffick Therapeutics, une entreprise montréalaise de R-D spécialisée dans le développement de molécules à potentiel thérapeutique jusqu’à la phase préclinique, d’attirer de nouveaux investissements et de poursuivre son développement..

Chercheur principal :
David Y. Thomas
Université McGill
Co-investigateurs :
Graeme Carlile

Gregor Jansen
Université McGill
John Hanrahan
Trafic Thérapeutique
Bert Klebl
Centre de découverte du plomb (Allemagne)
Projet en cours
3 071147 $ / 3 ans
Soutenu par le CQDM à travers :
– IME
Et par des partenaires de cofinancement :
– Trafic Thérapeutique
– Centre de découverte du plomb
– Fibrose kystique Canada
– IRSC
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